La communauté des patients et des défenseurs de la dystrophie musculaire de Duchenne maintient une thérapie génique et plusieurs médicaments sur le marché américain, empêchant la FDA d'agir, malgré des essais cliniques de confirmation échoués montrant aucune efficacité et une sécurité douteuse. La communauté des patients et des défenseurs de la maladie de Huntington ne parvient même pas à convaincre la FDA de permettre le dépôt d'une thérapie génique, malgré un essai clinique positif.