Komunitas pasien dan advokasi distrofi otot Duchenne mempertahankan terapi gen dan beberapa obat di pasar AS, menghentikan FDA untuk mengambil tindakan, meskipun uji klinis konfirmasi gagal tidak menunjukkan kemanjuran dan keamanan yang dipertanyakan. Pasien penyakit Huntington dan komunitas advokasi bahkan tidak dapat membujuk FDA untuk mengizinkan pengajuan terapi gen, meskipun uji klinis positif.