De Duchenne spierdystrofie patiënten- en belangenbehartiging gemeenschap houdt een gentherapie en meerdere medicijnen op de Amerikaanse markt, waardoor de FDA wordt tegengehouden om actie te ondernemen, ondanks mislukte bevestigende klinische proeven die geen effectiviteit en twijfelachtige veiligheid aantonen. De Huntington's ziekte patiënten- en belangenbehartiging gemeenschap kan de FDA zelfs niet overtuigen om een aanvraag voor een gentherapie toe te staan, ondanks een positieve klinische proef.