Duchenne muskeldystrofi-patient- och förespråkargemenskapen behåller en genterapi och flera läkemedel på den amerikanska marknaden, vilket hindrar FDA från att vidta åtgärder, trots misslyckade bekräftande kliniska prövningar som visar ingen effekt och tveksam säkerhet. Huntingtons sjukdomspatient- och intressegemenskap kan inte ens övertala FDA att tillåta en inlämning av en genterapi, trots en positiv klinisk prövning.