Спільнота пацієнтів і правозахисників м'язової дистрофії Дюшенна тримає на ринку США генну терапію та кілька препаратів, не даючи FDA вжити заходів, незважаючи на невдалі підтверджувальні клінічні випробування, які показали відсутність ефективності та сумнівну безпеку. Пацієнти з хворобою Гантінгтона та спільнота правозахисників навіть не можуть переконати FDA дозволити подання генної терапії, незважаючи на позитивний клінічний результат.