Duchenne kas distrofisi hasta ve savunuculuk topluluğu, ABD pazarında gen terapisi ve birden fazla ilaç bulundurarak, FDA'nın işlem yapmasını engelliyor; sonuçta başarısız onaylayıcı klinik denemeler etkinlik göstermemiş ve güvenliği şüpheli bir şekilde gösterilmiştir. Huntington hastalığı hastası ve savunuculuk topluluğu, klinik bir pozitif denemeye rağmen FDA'yı gen tedavisi başvurusuna izin vermeye ikna edemiyor.