Ce bébé est le premier à être guéri par CRISPR. Il y a tout juste un an, les médecins étaient incertains quant à la survie de l'infant KJ Muldoon au-delà de la petite enfance. Maintenant, il fait joyeusement ses premiers pas—grâce à la thérapie génique CRISPR pionnière au monde pour un seul patient. KJ a été diagnostiqué avec une condition métabolique sévère et souvent létale qui altère des processus corporels critiques et ne dispose d'aucun traitement standard. La survie jusqu'à l'âge adulte est rare pour les nourrissons touchés. Dans un mouvement audacieux, des spécialistes de l'Hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP), en collaboration avec des chercheurs de l'Université de Pennsylvanie, ont conçu un traitement CRISPR sur mesure exclusivement pour KJ. Cette thérapie a ciblé et réparé précisément la mutation génétique spécifique à l'origine de sa maladie. Contrairement aux essais cliniques traditionnels ou aux médicaments prêts à l'emploi, elle a été développée et produite uniquement pour lui. Le résultat a été transformateur. Après près de dix mois d'hospitalisation, KJ est rentré chez lui en juin. Il a célébré son premier anniversaire en août entouré de sa famille, plutôt qu'en soins intensifs. Aujourd'hui, il atteint des jalons de développement auparavant considérés comme impossibles : marcher, s'épanouir et nécessiter beaucoup moins d'interventions médicales intensives. Cette saison des fêtes, il profitera de son premier Noël à la maison. Les progrès remarquables de KJ influencent déjà l'avenir de la médecine. Les scientifiques appliquent les enseignements tirés de son cas pour créer des traitements sur mesure pour d'autres jeunes patients atteints de maladies métaboliques héréditaires rares. Cela suscite également des discussions vitales parmi les régulateurs sur l'approbation de thérapies conçues pour un seul individu.