Bayi ini adalah yang pertama disembuhkan oleh CRISPR. Hanya satu tahun yang lalu, dokter tidak yakin apakah bayi KJ Muldoon akan bertahan hidup setelah masa kanak-kanak. Sekarang, dia dengan gembira mengambil langkah pertamanya—berkat terapi gen CRISPR pasien tunggal perintis di dunia. KJ didiagnosis dengan kondisi metabolisme yang parah dan sering mematikan yang mengganggu proses tubuh kritis dan tidak memiliki obat standar. Kelangsungan hidup hingga dewasa jarang terjadi pada bayi yang terkena. Dalam langkah yang berani, spesialis di Rumah Sakit Anak Philadelphia (CHOP), berkolaborasi dengan peneliti University of Pennsylvania, merekayasa perawatan CRISPR khusus untuk KJ. Terapi ini secara tepat menargetkan dan memperbaiki mutasi genetik spesifik yang menyebabkan penyakitnya. Tidak seperti uji klinis tradisional atau obat siap pakai, itu dikembangkan secara unik dan diproduksi untuknya sendiri. Hasilnya transformatif. Setelah hampir sepuluh bulan dirawat di rumah sakit, KJ pulang pada bulan Juni. Dia menandai ulang tahun pertamanya pada bulan Agustus dikelilingi oleh keluarga, bukan dalam perawatan intensif. Hari ini, dia mencapai tonggak perkembangan yang sebelumnya dianggap mustahil: berjalan, berkembang, dan membutuhkan intervensi medis yang jauh lebih sedikit. Musim liburan ini, dia akan menikmati Natal pertamanya di rumah. Kemajuan luar biasa KJ sudah memengaruhi masa depan kedokteran. Para ilmuwan menerapkan wawasan dari kasusnya untuk membuat perawatan yang disesuaikan untuk pasien muda lainnya dengan penyakit metabolik bawaan yang tidak biasa. Ini juga mendorong diskusi penting di antara regulator tentang menyetujui terapi yang dirancang hanya untuk satu individu.