هذا الطفل هو أول من شفى بواسطة كريسبر. قبل عام واحد فقط، كان الأطباء غير متأكدين مما إذا كان الطفل كيه جي مولدون سينجو بعد الطفولة المبكرة. والآن، يخطو خطواته الأولى بسعادة — بفضل العلاج الجيني الرائد العالمي لعلاج كريسبر للمريض الواحد. تم تشخيص كيه جي بحالة أيضية شديدة وغالبا ما تكون قاتلة تعيق العمليات الجسدية الحرجة وتفتقر لأي علاج معياري. البقاء على قيد الحياة حتى مرحلة البلوغ نادر لدى الرضع المصابين. في خطوة جريئة، قام أخصائيو مستشفى الأطفال في فيلادلفيا (CHOP)، بالتعاون مع باحثي جامعة بنسلفانيا، بتصميم علاج CRISPR مخصص حصري ل KJ. استهدف هذا العلاج بدقة وأصلح الطفرة الجينية المحددة التي تسبب مرضه. على عكس التجارب السريرية التقليدية أو الأدوية الجاهزة، تم تطويرها وإنتاجها خصيصا له فقط. وكانت النتيجة تحولية. بعد ما يقرب من عشرة أشهر من دخول المستشفى، عاد كي جي إلى المنزل في يونيو. احتفل بعيد ميلاده الأول في أغسطس محاطا بالعائلة، وليس في العناية المركزة. اليوم، يحقق إنجازات في النمو كانت تعتبر مستحيلة سابقا: المشي، والازدهار، والحاجة إلى تدخل طبي أقل كثافة. في موسم الأعياد هذا، سيستمتع بأول عيد ميلاد له في المنزل. التقدم اللافت الذي حققه كي جي يؤثر بالفعل على مستقبل الطب. يطبق العلماء رؤى من حالته لإنشاء علاجات مخصصة لمرضى صغار آخرين يعانون من أمراض أيضية وراثية نادرة. كما يدفع ذلك إلى مناقشات حيوية بين الجهات التنظيمية حول الموافقة على علاجات مخصصة لشخص واحد فقط.