Bu bebek, CRISPR tarafından iyileştirilen ilk bebek. Sadece bir yıl önce, doktorlar bebek KJ Muldoon'un erken çocukluğun ötesine hayatta kalıp kalamayacağından emin değildi. Şimdi, dünyanın öncü tek hastalı CRISPR gen terapisi sayesinde neşeyle ilk adımlarını atıyor. KJ, kritik vücut süreçlerini bozan ve standart bir tedavisi olmayan şiddetli, sık sık ölümcül bir metabolik hastalıkla teşhis edildi. Etkilenen bebekler için yetişkinliğe hayatta kalmak nadirdir. Cesur bir hamlele, Philadelphia Çocuk Hastanesi (CHOP) uzmanları, Pennsylvania Üniversitesi araştırmacılarıyla iş birliği yaparak, KJ için özel bir CRISPR tedavisi tasarladılar. Bu terapi, hastalığına neden olan spesifik genetik mutasyonu tam olarak hedef aldı ve onardı. Geleneksel klinik denemeler veya hazır ilaçların aksine, bu ilaç sadece onun için benzersiz şekilde geliştirildi ve üretildi. Sonuç dönüştürücü oldu. Yaklaşık on ay hastanede kaldıktan sonra KJ Haziran'da eve döndü. İlk doğum gününü Ağustos ayında yoğun bakımda değil, ailesinin çevresinde kutladı. Bugün, daha önce imkansız sayılan gelişimsel dönüm noktalarına ulaşıyor: yürümek, gelişmek ve çok daha az yoğun tıbbi müdahale gerektirmek. Bu tatil sezonunda, ilk Noel'ini evinde geçirecek. KJ'nin olağanüstü ilerlemesi tıbbın geleceğini şimdiden etkiliyor. Bilim insanları, onun vakasından alınan içgörüleri, nadir kalıtsal metabolik hastalıkları olan diğer genç hastalar için özel tedaviler geliştirmek üzere kullanıyor. Ayrıca, düzenleyiciler arasında yalnızca bir kişi için tasarlanmış tedavilerin onaylanması konusunda önemli tartışmalara yol açıyor.