Acest bebeluș este primul vindecat de CRISPR. Acum doar un an, medicii nu erau siguri dacă sugarul KJ Muldoon va supraviețui dincolo de copilăria timpurie. Acum, el face cu bucurie primii pași—datorită terapiei genice CRISPR, pionier la nivel mondial, pentru un singur pacient. KJ a fost diagnosticat cu o afecțiune metabolică severă, frecvent letală, care afectează procesele corporale critice și nu are niciun tratament standard. Supraviețuirea până la maturitate este rară pentru sugarii afectați. Într-o mișcare îndrăzneață, specialiștii de la Spitalul de Copii din Philadelphia (CHOP), colaborând cu cercetători de la Universitatea din Pennsylvania, au conceput un tratament CRISPR personalizat exclusiv pentru KJ. Această terapie a vizat și reparat cu precizie mutația genetică specifică care i-a cauzat boala. Spre deosebire de studiile clinice tradiționale sau medicamentele gata de vânzare, acesta a fost dezvoltat și produs unic pentru el. Rezultatul a fost transformator. După aproape zece luni de internare, KJ a plecat acasă în iunie. Și-a sărbătorit prima aniversare în august, înconjurat de familie, nu la terapie intensivă. Astăzi, el atinge repere de dezvoltare considerate anterior imposibile: mersul pe jos, prosperarea și necesitând o intervenție medicală mult mai puțin intensivă. În acest sezon de sărbători, se va bucura de primul său Crăciun acasă. Progresul remarcabil al lui KJ influențează deja viitorul medicinei. Oamenii de știință aplică perspectivele din cazul său pentru a crea tratamente personalizate pentru alți tineri pacienți cu boli metabolice ereditare neobișnuite. De asemenea, declanșează discuții importante între autoritățile de reglementare despre aprobarea terapiilor destinate unei singure persoane.