这个宝宝是第一个通过CRISPR治愈的。 就在一年前，医生们还不确定婴儿KJ Muldoon是否能活过幼儿期。现在，他正在快乐地迈出第一步——这要归功于世界首个单患者CRISPR基因疗法。 KJ被诊断出患有一种严重且常常致命的代谢疾病，这种疾病会损害关键的身体过程，并且没有任何标准治疗方法。受影响的婴儿很少能活到成年。 在一次大胆的尝试中，费城儿童医院（CHOP）的专家与宾夕法尼亚大学的研究人员合作，为KJ设计了一种定制的CRISPR治疗方案。这种疗法精确地针对并修复了导致他疾病的特定基因突变。与传统的临床试验或现成药物不同，这种疗法是专门为他开发和生产的。 结果是变革性的。 在住院近十个月后，KJ于六月回家。他在八月庆祝了他的第一个生日，身边是家人，而不是在重症监护室。今天，他正在实现以前被认为不可能的发育里程碑：走路、茁壮成长，并且需要的医疗干预大大减少。今年的假期，他将在家中享受他的第一个圣诞节。 KJ的显著进展已经影响了医学的未来。科学家们正在借鉴他的案例，创造针对其他年轻患者的个性化治疗方案，这些患者患有罕见的遗传代谢疾病。这也促使监管机构进行重要讨论，关于批准专为单个个体设计的疗法。