Este bebé é o primeiro a ser curado com CRISPR. Há apenas um ano, os médicos estavam incertos se o bebé KJ Muldoon sobreviveria além da infância. Agora, ele está alegremente a dar os seus primeiros passos—graças à pioneira terapia genética CRISPR para um único paciente no mundo. KJ foi diagnosticado com uma condição metabólica severa e frequentemente letal que prejudica processos corporais críticos e não tem qualquer cura padrão. A sobrevivência até à idade adulta é rara para os bebés afetados. Numa jogada ousada, especialistas do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), em colaboração com investigadores da Universidade da Pensilvânia, desenvolveram um tratamento CRISPR personalizado exclusivamente para KJ. Esta terapia visou e reparou precisamente a mutação genética específica que causava a sua doença. Ao contrário dos ensaios clínicos tradicionais ou de medicamentos prontos a usar, foi desenvolvida e produzida unicamente para ele. O resultado tem sido transformador. Após quase dez meses hospitalizado, KJ foi para casa em junho. Ele celebrou o seu primeiro aniversário em agosto rodeado pela família, em vez de estar em cuidados intensivos. Hoje, ele está a alcançar marcos de desenvolvimento anteriormente considerados impossíveis: a andar, a prosperar e a necessitar de muito menos intervenção médica intensiva. Nesta época festiva, ele irá desfrutar do seu primeiro Natal em casa. O progresso notável de KJ já está a influenciar o futuro da medicina. Os cientistas estão a aplicar os conhecimentos do seu caso para criar tratamentos personalizados para outros jovens pacientes com doenças metabólicas hereditárias raras. Isso também provoca discussões vitais entre os reguladores sobre a aprovação de terapias projetadas para apenas um indivíduo.