Ця дитина — перша, яку вилікував за допомогою CRISPR. Ще рік тому лікарі не були впевнені, чи виживе немовля Кей Джей Мулдун після раннього дитинства. Тепер він із радістю робить свої перші кроки — завдяки світовій новаторській генній терапії CRISPR для одного пацієнта. У КДЖ діагностували тяжке, часто смертельне метаболічне захворювання, яке порушує критичні процеси організму і не має стандартного лікування. Виживання до дорослого віку для уражених немовлят є рідкістю. У сміливому кроці спеціалісти Дитячої лікарні Філадельфії (CHOP), співпрацюючи з дослідниками Пенсильванського університету, розробили індивідуальне лікування CRISPR виключно для КейДжей. Ця терапія точно націлилася на конкретну генетичну мутацію, що спричиняла його хворобу. На відміну від традиційних клінічних досліджень або готових препаратів, він був унікально розроблений і виготовлений лише для нього. Результат став трансформаційним. Після майже десяти місяців госпіталізації КейДжей повернувся додому в червні. Він відзначив свій перший день народження в серпні в оточенні родини, а не в реанімації. Сьогодні він досягає етапів розвитку, які раніше вважалися неможливими: ходити, процвітати і потребувати значно менш інтенсивного медичного втручання. Цього святкового сезону він насолодиться своїм першим Різдвом удома. Вражаючий прогрес KJ вже впливає на майбутнє медицини. Вчені застосовують висновки з його випадку, щоб створити індивідуальні методи лікування для інших молодих пацієнтів із рідкісними спадковими метаболічними захворюваннями. Це також стимулює важливі дискусії серед регуляторів щодо схвалення терапій, розроблених лише для однієї людини.