Denne babyen er den første som blir kurert av CRISPR. For bare ett år siden var legene usikre på om spedbarnet KJ Muldoon ville overleve utover tidlig barndom. Nå tar han sine første skritt med glede—takket være verdens banebrytende CRISPR-genterapi for én pasient. KJ ble diagnostisert med en alvorlig, ofte dødelig metabolsk tilstand som svekker kritiske kroppsprosesser og mangler noen standard kur. Overlevelse inn i voksen alder er sjelden for berørte spedbarn. I et dristig trekk utviklet spesialister ved Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), i samarbeid med forskere fra University of Pennsylvania, en skreddersydd CRISPR-behandling eksklusivt for KJ. Denne terapien rettet seg nøyaktig mot og reparerte den spesifikke genetiske mutasjonen som forårsaket sykdommen hans. I motsetning til tradisjonelle kliniske studier eller ferdige legemidler, ble det unikt utviklet og produsert kun for ham. Resultatet har vært transformativt. Etter nesten ti måneder innlagt på sykehus, dro KJ hjem i juni. Han feiret sin første bursdag i august omgitt av familie, i stedet for på intensivavdelingen. I dag oppnår han utviklingsmessige milepæler som tidligere ble ansett som umulige: å gå, blomstre og kreve langt mindre intensiv medisinsk behandling. Denne høytiden skal han feire sin første jul hjemme. KJs bemerkelsesverdige fremgang påvirker allerede medisinens fremtid. Forskere anvender innsikter fra hans sak for å lage skreddersydde behandlinger for andre unge pasienter med uvanlige arvelige metabolske sykdommer. Det fører også til viktige diskusjoner blant regulatorer om godkjenning av behandlinger designet for kun én person.