Этот малыш стал первым, кто был вылечен с помощью CRISPR. Всего год назад врачи не были уверены, что младенец К. Дж. Мулдун доживет до раннего детства. Теперь он радостно делает свои первые шаги — благодаря передовой терапии генов CRISPR, разработанной для одного пациента. К. Дж. был диагностирован с тяжелым, часто смертельным метаболическим заболеванием, которое нарушает критически важные процессы в организме и не имеет стандартного лечения. Дожить до взрослого возраста для таких младенцев крайне редко. В смелом шаге специалисты из Детской больницы Филадельфии (CHOP), сотрудничая с исследователями Университета Пенсильвании, разработали индивидуальное лечение CRISPR исключительно для К. Дж. Эта терапия точно нацелилась на конкретную генетическую мутацию, вызывающую его болезнь, и исправила её. В отличие от традиционных клинических испытаний или готовых препаратов, она была уникально разработана и произведена только для него. Результат оказался преобразующим. После почти десяти месяцев в больнице К. Дж. вернулся домой в июне. Он отметил свой первый день рождения в августе в окружении семьи, а не в реанимации. Сегодня он достигает этапов развития, которые ранее считались невозможными: ходит, процветает и требует гораздо меньшего объема медицинского вмешательства. В этот праздничный сезон он отпразднует свое первое Рождество дома. Удивительный прогресс К. Дж. уже влияет на будущее медицины. Ученые применяют выводы из его случая для создания индивидуальных методов лечения для других молодых пациентов с редкими наследственными метаболическими заболеваниями. Это также вызывает важные обсуждения среди регуляторов о необходимости одобрения терапий, разработанных только для одного человека.