Questo bambino è il primo a essere curato con CRISPR. Solo un anno fa, i medici erano incerti se il neonato KJ Muldoon sarebbe sopravvissuto oltre l'infanzia. Ora, sta gioiosamente facendo i suoi primi passi, grazie alla pionieristica terapia genica CRISPR per un singolo paziente nel mondo. KJ è stato diagnosticato con una grave condizione metabolica, frequentemente letale, che compromette processi corporei critici e non ha alcuna cura standard. La sopravvivenza fino all'età adulta è rara per i neonati colpiti. In una mossa audace, specialisti dell'Ospedale Pediatrico di Philadelphia (CHOP), in collaborazione con i ricercatori dell'Università della Pennsylvania, hanno progettato un trattamento CRISPR personalizzato esclusivamente per KJ. Questa terapia ha mirato e riparato con precisione la specifica mutazione genetica che causava la sua malattia. A differenza dei tradizionali studi clinici o dei farmaci pronti all'uso, è stata sviluppata e prodotta unicamente per lui. Il risultato è stato trasformativo. Dopo quasi dieci mesi di ospedalizzazione, KJ è tornato a casa a giugno. Ha festeggiato il suo primo compleanno ad agosto circondato dalla famiglia, piuttosto che in terapia intensiva. Oggi, sta raggiungendo traguardi di sviluppo precedentemente considerati impossibili: camminare, prosperare e richiedere un intervento medico molto meno intensivo. Questa stagione delle festività, godrà del suo primo Natale a casa. Il notevole progresso di KJ sta già influenzando il futuro della medicina. Gli scienziati stanno applicando le intuizioni del suo caso per creare trattamenti su misura per altri giovani pazienti con malattie metaboliche ereditarie rare. Ciò solleva anche discussioni vitali tra i regolatori sull'approvazione di terapie progettate per un solo individuo.