Det här barnet är det första som botas av CRISPR. För bara ett år sedan var läkarna osäkra på om spädbarnet KJ Muldoon skulle överleva längre än tidig barndom. Nu tar han glädjefullt sina första steg – tack vare världens banbrytande enpatient-genterapi för CRISPR. KJ diagnostiserades med ett allvarligt, ofta dödligt metabolt tillstånd som försämrar viktiga kroppsliga processer och saknar någon standardbot. Överlevnad till vuxen ålder är sällsynt för drabbade spädbarn. I ett djärvt drag utvecklade specialister vid Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), i samarbete med forskare vid University of Pennsylvania, en skräddarsydd CRISPR-behandling exklusivt för KJ. Denna behandling riktade sig exakt mot och reparerade den specifika genetiska mutation som orsakade hans sjukdom. Till skillnad från traditionella kliniska prövningar eller färdiga läkemedel utvecklades och producerades den unikt för honom ensam. Resultatet har varit omvälvande. Efter nästan tio månader på sjukhus åkte KJ hem i juni. Han firade sin första födelsedag i augusti omgiven av familj, istället för på intensivvårdsavdelningen. Idag uppnår han utvecklingsmässiga milstolpar som tidigare ansågs omöjliga: att gå, blomstra och kräva betydligt mindre intensiv medicinsk behandling. Den här julen kommer han att njuta av sin första jul hemma. KJ:s anmärkningsvärda framsteg påverkar redan medicinens framtid. Forskare tillämpar insikter från hans fall för att skapa skräddarsydda behandlingar för andra unga patienter med ovanliga ärftliga metabola sjukdomar. Det leder också till viktiga diskussioner bland tillsynsmyndigheter om att godkänna behandlingar avsedda för endast en individ.