Deze baby is de eerste die genezen is door CRISPR. Slechts een jaar geleden waren artsen onzeker of de baby KJ Muldoon de vroege kindertijd zou overleven. Nu zet hij vreugdevol zijn eerste stappen—dankzij de baanbrekende CRISPR-gentherapie voor één patiënt ter wereld. KJ werd gediagnosticeerd met een ernstige, vaak dodelijke metabole aandoening die cruciale lichaamsprocessen verstoort en waarvoor geen standaardbehandeling bestaat. Overleven tot de volwassenheid is zeldzaam voor getroffen zuigelingen. In een gedurfde zet hebben specialisten van het Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), in samenwerking met onderzoekers van de Universiteit van Pennsylvania, een op maat gemaakte CRISPR-behandeling ontwikkeld exclusief voor KJ. Deze therapie richtte zich precies op en repareerde de specifieke genetische mutatie die zijn ziekte veroorzaakte. In tegenstelling tot traditionele klinische proeven of kant-en-klare medicijnen, was het uniek ontwikkeld en geproduceerd voor hem alleen. Het resultaat is transformerend geweest. Na bijna tien maanden in het ziekenhuis te hebben doorgebracht, ging KJ in juni naar huis. Hij vierde zijn eerste verjaardag in augustus omringd door familie, in plaats van op de intensive care. Vandaag de dag bereikt hij ontwikkelingsmijlpalen die eerder als onmogelijk werden beschouwd: lopen, gedijen en veel minder intensieve medische interventie nodig hebben. Dit feestseizoen zal hij zijn eerste Kerstmis thuis vieren. KJ's opmerkelijke vooruitgang beïnvloedt al de toekomst van de geneeskunde. Wetenschappers passen inzichten uit zijn geval toe om op maat gemaakte behandelingen te creëren voor andere jonge patiënten met zeldzame erfelijke metabole ziekten. Het roept ook belangrijke discussies op onder regelgevers over het goedkeuren van therapieën die zijn ontworpen voor slechts één individu.