Este bebé es el primero en ser curado por CRISPR. Hace apenas un año, los médicos no estaban seguros de si el bebé KJ Muldoon sobreviviría más allá de la primera infancia. Ahora, está dando sus primeros pasos con alegría, gracias a la pionera terapia génica CRISPR para un solo paciente en el mundo. A KJ se le diagnosticó una condición metabólica grave y frecuentemente letal que afecta procesos corporales críticos y carece de cualquier cura estándar. La supervivencia hasta la edad adulta es rara en los bebés afectados. En un movimiento audaz, los especialistas del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), en colaboración con investigadores de la Universidad de Pensilvania, diseñaron un tratamiento CRISPR personalizado exclusivamente para KJ. Esta terapia se dirigió y reparó con precisión la mutación genética específica que causaba su enfermedad. A diferencia de los ensayos clínicos tradicionales o los medicamentos comerciales, fue desarrollado y producido de forma única solo para él. El resultado ha sido transformador. Tras casi diez meses hospitalizado, KJ se fue a casa en junio. Celebró su primer cumpleaños en agosto rodeado de su familia, en lugar de estar en cuidados intensivos. Hoy en día, está alcanzando hitos de desarrollo que antes se consideraban imposibles: caminar, prosperar y requerir una intervención médica mucho menos intensiva. Esta temporada navideña, disfrutará de su primera Navidad en casa. El notable progreso de KJ ya está influyendo en el futuro de la medicina. Los científicos están aplicando los conocimientos de su caso para crear tratamientos personalizados para otros pacientes jóvenes con enfermedades metabólicas hereditarias poco comunes. También provoca debates importantes entre los reguladores sobre la aprobación de terapias diseñadas solo para una persona.